人の皮膚から作ったiPS細胞(山中伸弥・京都大教授提供)

 慶応大は24日、遺伝性難聴の治療薬の候補を人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って発見し、5月から患者に投与する臨床試験(治験)を始めると発表した。iPS細胞を利用した創薬の治験は、昨年、京大のチームが骨の難病患者に対し始めたのに続き、世界で2例目。

 治験はペンドレッド症候群の患者が対象。小川郁教授(耳鼻咽喉科学)らのチームは、患者の血液から作製したiPS細胞で内耳の細胞をつくり、病気が起きる過程を再現。内耳に異常なタンパク質が蓄積し細胞が死ぬことで難聴が起きることを確認。別の病気の治療薬として販売されている免疫抑制剤が効く可能性があることを発見した。

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